¿Cómo pueden los fármacos para la leucemia mieloide crónica reducir la producción del genotipo Filadelfia?

La clave es que los TKI, como el imatinib, son una terapia más que una cura

Según Wikipedia , el imatinib actúa como un inhibidor competitivo de la proteína de fusión BCR-ABL , que de otro modo sería constitutivamente activa, en lugar del gen de fusión . Al unirse al dominio quinasa, BCR-ABL no puede fosforilar los efectores aguas abajo que dan como resultado una proliferación descontrolada. Mientras un paciente continúe tomando imatinib, la actividad de BCR-ABL debe bloquearse.

En los últimos años (es decir, mucho después del descubrimiento del imatinib) ha habido mucha investigación sobre cómo funcionan exactamente las células madre hematopoyéticas, que residen en la médula y crean blastos leucémicos. La mayoría de los HSC permanecen en estado de reposo , pero no se sabe muy bien con qué frecuencia se renuevan. Estudios recientes de CML han demostrado que después de ~ 5 años, una gran parte de los pacientes con CML pueden reducir el medicamento de manera segura. Presumiblemente, esto está relacionado con la rotación de HSC, pero, francamente, como biólogo molecular de leucemia en lugar de médico, no soy la mejor fuente de conocimiento clínico.